La evolución de los medicamentos huérfanos – Economista sanitario

Un estudio de Fermaglich y Miller (2023) evaluó las tendencias en el diseño y aprobación de medicamentos huérfanos tras la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 en Estados Unidos. Los autores utilizaron datos de la FDA para evaluar el período de 1983 a 2022 y encontraron que durante 40 años de AOD, ha habido 6.340 diseños de medicamentos huérfanos, lo que representa el desarrollo de medicamentos para 1.079 enfermedades raras. Además, se han desarrollado 882 diseños. ha recibido al menos una aprobación de la FDA para su uso en 392 enfermedades raras. La mayor parte de su desarrollo se ha centrado en la oncología, ya que 7 de las 10 enfermedades más comúnmente identificadas y aprobadas son cánceres raros. Diseños de medicamentos huérfanos y aprobaciones iniciales de medicamentos huérfanos, 1983-2022 Según los diseños (aprobaciones) de medicamentos huérfanos, las 5 principales áreas de enfermedades son: Oncología: 38 % de los diseños (38 % de las aprobaciones) Neurología: 14 % (10 %) Infecciones. : 7% (10%) Metabolismo 6% (7%) Hematología: 5% (8%) Consulte Diseño de fármacos huérfanos para obtener más detalles. Aprobación en documento completo aquí